3억6000만원에 달하는 초고가약 '킴리아' 효과 의문? 환자 대상 성과 논란

킴리아 4명 중 1명만 효과 논란

초고가약 급여 등재 후 환자 반응평가 결과

급여제도 개선 필요성, 환자 본인부담금 고려해야

치료 성과 판단 시간상조? 추가 데이터 필요

최근, 1회 투약 비용이 3억6000만원에 달하는 초고가약 '킴리아'가 환자들을 대상으로 한 성과 논란에 휘말렸다. 이 킴리아는 주로 B세포 급성 림프성 백혈병 및 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자의 치료에 사용되며, 국내에서 가장 비싼 약 중 하나로 알려져 있습니다.

킴리아 투여 환자 130명 중 99명, 즉 75%가 환급대상으로 분류되었는데, 이는 이 약의 치료 성과가 환자들 사이에서 의문을 제기하고 있는 상황입니다. 건강보험급여에 등재된 초고가 의약품 투여현황과 환자 반응평가 자료를 분석한 국회 보건복지위원회 김영주 의원의 발표에서 나온 이러한 결과는 급여제도의 문제점을 다시 한번 부각시키고 있습니다.

킴리아와 같은 초고가 중증질환 신약은 급여 논의 시 비용효과성이 불분명하여 '환자 단위 성과기반 위험분담제' 시행을 전제로 급여 적용되었습니다. 이제 이 제도는 환자별로 치료 성과를 추적 관찰해 효과가 없으면 제약회사가 건강보험공단에 환급하도록 하는 것입니다.

그럼에도 불구하고 킴리아의 성과평가결과는 의문을 남기고 있습니다. 킴리아 허가의 기반이 된 재발 또는 DLBCL 환자를 대상으로 한 'JULIET' 연구 결과에서는 투여 3개월 만에 전체 반응률(ORR)이 53%에 그쳤고, 투여 2년 시점에서 무진행 생존율(PFS)은 33%에 불과합니다. 이러한 결과는 급여제도와 환자 본인부담금 측면에서 추가 개선이 필요하다는 목소리를 더욱 강조하고 있습니다.

김영주 의원은 "초고가약 환자반응평가결과처럼 치료 성과비율이 떨어지는 의약품에 수백억의 급여가 소진되는 점을 지적했다. 그는 "초고가 신약의 지속 가능한 급여를 위해서는 성과 단위 위험분담제를 강화해 치료 효과가 없을 시 제약사의 환급 비율을 높일 필요가 있다"고 제안하였습니다.

초고가약과 관련하여 최근 발표된 환자 반응평가결과를 고려할 때, 급여제도의 개선과 치료 성과 평가를 위한 시간적 고려가 필요하다는 결론을 내릴 수 있습니다. 앞으로 환자들을 위한 급여제도와 의약품 평가 방식의 변화가 예상되며, 이를 통해 환자들의 의료비 부담을 줄이고 치료 효과를 극대화하는 방안을 모색할 필요가 있습니다.